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MADRID, 6 May. (EUROPA PRESS) -
El director de la Unidad de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), el doctor Juan Antonio Bueren, ha mostrado su deseo de que, de aquí a un año, se multipliquen "por cinco", entre otros, "el número de designaciones de medicamentos huérfanos" y el de "terapias aprobadas en enfermedades raras", ya que solo "existen del orden de 18 medicamentos de terapia génica aprobados entre Europa y Estados Unidos".
El mismo crecimiento en "ensayos clínicos" ha reclamado este experto con motivo de su participación, este miércoles en Madrid, en la cuarta edición de la 'Jornada Nacional sobre Terapias Avanzadas para Enfermedades Raras", que ha organizado la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).
Así, durante la celebración de una mesa sobre las terapias avanzadas para enfermedades raras desde la investigación, los ensayos clínicos y el valor terapéutico de los tratamientos, ha afirmado que el número de patologías poco frecuentes se halla en torno a "7.000 u 8.000". Para estas, en los últimos tiempos y, "desde el punto de vista técnico, el avance ha sido espectacular" gracias a la terapia génica, ha indicado, señalando que las pertenecientes a esta "están siendo curativas".
"La relación riesgo-beneficio es tremendamente favorable a la eficacia", ha puesto de manifiesto en relación con este tipo de tratamiento, que se integra dentro de las denominadas terapias avanzadas. Según la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), estas últimas son fármacos de uso humano basados en genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería tisular) que incluyen productos de origen autólogo, alogénico o xenogénico.
Al respecto, Bueren ha señalado que "algunas farmacéuticas han retirado de Europa algunas terapias que estaban resultando eficaces y seguras". Junto a ello, ha expresado que estas "son extremadamente caras", por lo que ha demandado "apoyo financiero de instituciones públicas", al tiempo que ha destacado que no existe cultura de filantropía en España.
También, se ha referido al 'Plan de Terapias Avanzadas en el Sistema Nacional de Salud (SNS) 2025-2028', ya que se ha mostrado "aterrado" ante la "cantidad de Comités y miembros". Frente a ello, ha pedido "agilidad" y "que se tenga en cuenta, con respecto al coste que suponen estas terapias", que ha cifrado en "millones de euros", el hecho de que, en enfermedades raras, "van dirigidas a la edad pediátrica y neonatal".
FACILITAR EL ACCESO PRECOZ
Ello ha sido compartido por la presidenta de la Federación de Asociaciones Científico-Médicas Españolas (FACME), la doctora Cristina Avendaño, quien ha señalado que la mencionada estrategia incluye "Comités y 'recontracomités'". En lugar de ello, aboga por "el acceso precoz" a estos tratamientos, tras lo que ha mostrado también su apuesta por utilizar el conocimiento que ya existe sobre la enfermedad y el desarrollo del medicamento cuando aparece" el mismo.
"La prioridad es evitar fragmentaciones y complejidades", ha insistido, para agregar que estas "repercuten negativamente en la equidad y la propia eficiencia". Sobre ello, el coordinador del Grupo de Terapias Avanzadas de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), el doctor José Luis Poveda, ha indicado que es necesario "tener claro como sistema" qué es lo que se quiere financiar "y dónde poner los límites".
A juicio de este último, se han conseguido "importantes resultados", pero "la magnitud del avance respecto a las necesidades de los pacientes todavía es escasa". Además, como otros ponentes, y sin dejar de dar importancia al papel de la industria farmacéutica, ha subrayado la importancia del ámbito académico en la investigación.
Por su parte, el jefe de Servicio de la División de Ensayos Clínicos de la AEMPS, José Valenzuela, ha destacado "el aumento de solicitudes de ensayos con terapias avanzadas para enfermedades raras", ya que "en 2015 había uno autorizado", por "28 en 2024". "El 25 por ciento de los ensayos totales que se autorizan son para enfermedades raras", ha enfatizado, para agregar que "España es líder en terapias avanzadas".
El representante de este organismo regulatorio, que ha puesto en valor también el atractivo del país para llevar a cabo estudios en fases tempranas, ha indicado que esta Agencia ha implementado "procedimientos de evaluación acelerada" en este campo y en otros, como la Oncología. De cualquier forma, ha reconocido que "hacen falta recursos".
"La Agencia está infradotada", ha aseverado, al tiempo que ha puesto de manifiesto que estos recursos serían útiles para "fortalecer y estabilizar su estructura", así como para "facilitar que todos los ensayos se aceleren". En pro de ello, y para concluir, ha destacado la oficina de asesoramiento de esta entidad, que fomenta la actividad investigadora.